V lednu letošního roku byla po mnohaměsíčním úsilí publikovaná nákladová (cost-of-illness, COI) studie cystické fibrózy. Tato studie byla vypracovaná ve spolupráci iHETA a pražského CF centra ve Fakultní nemocnici v Motole. Publikace vyšla v časopise European Journal of Health Economics (EJHE) s názvem Cost-of-illness analysis and regression modeling in cystic fibrosis: a retrospective prevalence-based study; abstrakt studie je dostupný na stránkách EJHE (1), full-text je poté možno nalézt na stránkách ResearchGate (2) nebo lze oslovit autory studie (např. mlcoch@iheta.org, milan.macek.jr@lfmotol.cuni.cz). V tomto příspěvku prezentuji za autorský kolektiv krátké shrnutí, které je rozšířením původního abstraktu.
Kompletní autorský kolektiv: Tomáš Mlčoch, Jiří Klimeš, Libor Fila, Věra Vávrová, Veronika Skalická, Marek Turnovec, Veronika Krulišová, Jitka Jirčíková, Dana Zemková, Klára Vilimovská Dědečková, Alena Bílková, Vladimíra Frühaufová, Lukáš Homola, Zuzana Friedmannová, Radovan Drnek, Pavel Dřevíne, Tomáš Doležal, Milan Macek Jr.
Background: Ekonomická data o cystické fibróze (CF) jsou v Evropě omezená a nejsou vůbec dostupná ve Střední a Východní Evropě. Z tohoto důvodu jsme provedli analýzu všech přímých nákladů spojených s léčbou CF, včetně nákladů na léčivé přípravky, laboratorní a další vyšetření nebo hospitalizace.
Metody: Byla provedena retrospektivní prevalenční cost-of-illness (COI) studie na reprezentativní kohortě 242 pacientů s CF z České republiky, což představuje přibližně 65% všech v Česku známých CF pacientů. Byla zkoumána veškerá vykázaná péče, která byla vyúčtována zdravotním pojišťovnám pro referenční rok 2010. Celkem byla u 233 pacientů zkoumána data z roku 2010, u 6 pacientů z roku 2009 a 3 pacientů z roku 2011 pro zajištění co největšího souboru pacientů. Náklady z odlišných let byly očištěny o inflaci. Je nutné zmínit, že celkový soubor čítal 330 pacientů, avšak vzhledem k nízkému věku některých pacientů (<4 roky) od nich nebylo možné získat hlavní a klíčový klinický parametr studie, FEV1 (jednovteřinová vitální kapacita plic).
Výsledky: Průměrné celkové náklady na pacienta byly rovny €14 486 (366 351 Kč) za rok, kdy největší položkou byly náklady na léky a zdravotní prostředky: €10 321 (261 018 Kč). Menší část čítaly náklady na vyšetření (€2676; 67 676 Kč) a hospitalizace (€1829; 46 255 Kč). Pro odhad hlavních prediktorů nákladů a jejich jednotlivých podsložek byl použit generalizovaný lineární regresní model s log-link funkcí. Tento model ukázal, že největším driverem celkových i dílčích nákladů je závažnost onemocnění (měřena FEV1 v %), a zda měl pacient chronickou infekci Pseudomonas Aeruginosa. Přesněji, zvýšení plicního parametru FEV1 o 1 procentní bod znamenalo snížení nákladů o 0,9% (u léků a zdravotních prostředků), o 1,7% (celkové náklady), o 2,8% (vyšetření) a 7,0% (hospitalizace). FEV1 tedy relativně nejvíce ovlivňuje právě vyšetření a hospitalizace, přičemž náklady na léky jsou stabilnější. Chronická infekce P. Aeruginosa nejvíce ovlivňovala celkové náklady a náklady na léky vlivem nasazení nákladné antibiotické léčby; přítomnost této chronické infekce znamenala zvýšení celkových nákladů o 129% (tj. 2,29krát) a zvýšení nákladů na léky poté o 137% (tedy 2,37krát). Posledním zajímavým výsledkem regresní analýzy bylo, že průměrné celkové náklady na jednoho pacienta se zvyšovaly s rostoucím věkem, avšak pouze do věku přibližně 15 let, posléze začaly tyto náklady naopak klesat. Ostatní parametry (infekce Burkholderia Cepacia Complex, CFTR mutace, podváha a pohlaví) neměly statisticky významný vliv na celkové náklady, a ani na jejich jednotlivé podskupiny.
Závěr: COI studie a regresní modelování ukázalo hlavní drivery celkových nákladů a jejich jednotlivých podsložek, a rovněž celkovou ekonomickou náročnost léčby a péči o pacienty s CF. Jistě zajímavým výsledkem je i to, že při relativním porovnání vlivu FEV1 na celkové náklady docházíme téměř ke stejným výsledkům, v relativním vyjádření změny FEV1 a nákladů, jako dříve provedené COI studie z Austrálie nebo Německa; to dále zvyšuje externí validitu a správný postup provedení celé studie. Nadto je zřejmé, že ačkoli jsou odlišné celkové průměrné náklady na jednoho pacienta v absolutním peněžním vyjádření mezi Českou republikou a Austrálií, FEV1 je dobrý ukazatel především relativní ekonomické náročnosti cystické fibrózy a může být používaný při nedostupnosti dat a transferabilní i mezi odlišnými zdravotními systémy.
Pro ČFES zpracoval: Tomáš Mlčoch, březen 2016
1) http://link.springer.com/article/10.1007/s10198-015-0759-9
2) https://www.researchgate.net/profile/Vera_Vavrova/publication/289601286_Cost-of-illness_analysis_and_regression_modeling_in_cystic_fibrosis_a_retrospective_prevalence-based_study/links/56942f0d08ae820ff072b8bf.pdf